华云网12月9日讯（思言综合） 今年10月，Biogen和日本Eisai宣布将向美国食品药品监督管理局（FDA）申请针早期阿尔茨海默病治疗药物Aducanumab的生物制品许可上市申请。

据外媒报道，12月7日，Biogen公布了更多关于其晚期阿尔茨海默病药物Aducanumab的数据。

这家生物科技公司的股价12月5日收盘上涨3.41%，分析师指出，与10月份公布的Aducanumab结果相比，该公司没有任何新的负面消息，这可能会增加该药物获得FDA批准的几率。

不过，这家公司仍面临着与联邦监管机构的斗争。

分析人士指出，在圣地亚哥举行的阿尔茨海默病临床试验大会上公布的数据有些混杂。

Biogen进行的两项后期试验显示，Aducanumab似乎达到了降低患者死亡率的目标，而另一项试验则没有达到这一目标。

分析人士说，为了减轻人们对这些结果只是侥幸的担忧，FDA可以要求Biogen在批准前再做一次试验。

Jefferies的医疗保健策略师贾里德·霍尔兹（Jared Holz）说，这是一个完全的抛硬币游戏，现在将由FDA来决定。他认为获得监管机构批准的几率为60%。

公众对监管机构的压力

当Biogen在2020年初向监管机构提交药物时，FDA将面临来自倡导团体、患者和患者家属的巨大压力，要求批准该药物。

阿尔茨海默症协会估计有580万美国人患有这种疾病。目前，FDA还没有批准任何药物可以治疗阿尔茨海默症导致的智力衰退。阿尔茨海默症是美国第六大死亡原因。

但一名分析师表示，仅靠公众压力可能不足以让Biogen的药物获得批准。

瑞穗证券（Mizuho Securities）的高级生物技术分析师萨利姆·赛义德（Salim Syed）对Biogen新发布的数据表示怀疑，他说，FDA批准这项研究是在走下坡路。

Aducanumab的目标是大脑中一种被称为β淀粉样蛋白的“粘性”化合物，这种化合物在毁灭性疾病中起作用。需要对这种化合物进行更多的研究，并不是所有的科学家都相信β淀粉样蛋白是老年痴呆症的主要原因。许多针对该化合物的临床试验以失败告终。

如果FDA批准了Aducanumab，在没有更多数据的情况下，它就从本质上验证了β-淀粉样蛋白假说，赛义德说。

FDA采取强硬立场

赛义德指出，当药物益处的实质性证据受到质疑时，FDA似乎也更愿意驳回制药商。

今年8月，FDA否决了Sarepta Therapeutics公司一种治疗杜氏肌萎缩症（Duchenne）儿童的药物营销申请。此前有报道称，该监管机构不相信这种药物的益处。FDA今年还威胁要对诺华采取行动，此前该公司被发现篡改数据。

赛义德说，FDA现在采取了强硬立场。

不过，FDA前局长斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）说，他不会试图通过查看FDA之前的行动来评估Biogen获得批准的几率。

他表示：“FDA的决策往往是针对特定药物和应用。我认为，当人们试图从一种药物推断到另一种药物，并假设有更广泛的影响时，他们是错的。”

在Biogen今年早些时候放弃寻求监管机构批准该药物后，一些分析师对Aducanumab表示怀疑。

今年3月，一个独立组织的分析报告显示这种药物不太可能有用，Biogen停止了对这种治疗老年痴呆症药物的研发。然而，该公司在10月下旬宣布，它正在寻求监管部门对该药的批准，这让投资者感到震惊。

Biogen的科学家们当时表示，一项针对更大数据集的新分析显示，Aducanumab降低了早期阿尔茨海默病患者的临床衰退，但一些分析师并不相信。Biogen的股价已经从年初的损失中恢复。

Biogen乐观态度

尽管存在怀疑，但Biogen对此持乐观态度。

Biogen首席执行官Michel Vounatsos称，他有理由相信FDA会批准这种治疗老年痴呆症的药物。Vounatsos坚持认为，Biogen之前的药物剂量不够。突破创新的道路充满了曲折。”

我们与监管机构在完全透明的情况下开展工作，Vounatsos说，FDA掌握了该公司关于该药的所有数据。

在海默病临床试验会议上专家们也对Biogen药物持积极态度。

Biogen试验的主要研究员莎伦·科恩（Sharon Cohen）说，这些数据不仅让科学界感到振奋，也让我们的患者感到振奋。