多发性硬化等罕见病存在看病难,诊疗难的困境,没有特征性的生物学标志物,很多患者确诊后都是第一次听说这个疾病。全国神经免疫专家不超过一百位,病患少,医生更少是现状。“神免蒲公英”项目的启动,旨在通过中山三神经内科神经免疫中心,让更多临床医生切实感受诊断、实验室检查、临床试验、治疗、指南等的实践与运用,切实提升诊疗水平,在症状和影像特征中快速筛查,帮助更多的患者早期诊断,早期治疗,规范化随访,最终形成神免百城医生地图,让更多患者找到专业的正确的神经免疫医生,加速诊疗进程。
近日,“神免蒲公英-中山三学苑”系列活动在中山大学附属第三医院(以下简称中山三院)正式启动。中山三院副院长邱伟教授、中山三院神经内科首席专家胡学强教授、神经内科主任陆正齐教授、神经内科副党支部书记彭福华教授、神经免疫专科主任王玉鸽副主任医师等神经免疫团队专家成员,与来自全国各地临床医生们一起,通过病房查房、随访门诊展示、生育与神经免疫性疾病多学科门诊展示、神影过关斩将、指南解读等形式,完成神经免疫脱髓鞘疾病-多发性硬化诊疗研修课程。
多发性硬化(MS)是一种中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病,好发于20岁-40岁的中青年人群,女性患者发病率更高。很多患者在确诊后才第一次知道这个疾病,很多临床医生也是在最近几年才对“脱髓鞘”有了更多的认识。多发性硬化易导致患者出现视力下降、复视、肢体感觉障碍、肢体运动障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等症状。不典型的症状和排他性的诊断标准,让这个罕见病面临着看病难、诊断难、治疗难的困境。
多发性硬化治疗目标达标率仍偏低
谈及多发性硬化的治疗,邱伟教授指出:“MS是一种终身性疾病,患者需要接受长期治疗。MS治疗分为急性期治疗和缓解期治疗。急性期治疗多采用短疗程大剂量激素冲击疗法,以减轻患者急性发作的症状。缓解期治疗以控制疾病进展为主要目标,疾病修饰治疗(DMT)是国内外指南及共识推荐的缓解期标准治疗药物。在治疗目标方面,无疾病活动证据(NEDA-3)是MS的关键治疗目标,即无明确的临床复发、无确认的残疾进展、无新增T1钆增强病灶和(或)新发或扩大的T2病灶。”
然而,相比欧美国家,现阶段我国MS患者NEDA-3的达标率仍然偏低。“究其原因,过往很长一段时间DMT药物可及性较差,基层临床认知不足,让很多患者在确诊的过程中走了弯路等问题,造成了DMT药物使用率不足以及使用时间延误。2023年10月全国罕见病大会上发布一项有关MS的调研白皮书,该调研结果显示,确诊患者中仅有30.1%应用DMT药物,从患者确诊到开始使用DMT药物的时间长达3.7年。”邱伟教授表示。
重视早诊早治,加强规范管理
“MS只要早期诊断、早期治疗,病情就可以得到完全控制,甚至未来还存在治愈可能。”邱伟教授在交流中强调,“中山三院在1998年成立多发性硬化中心后,神经内科共医治来自全国各地的脱髓鞘疾病患者5000多例,其中及时用上高效DMT药物的患者,临床效果显著,病情控制更加稳定。”
经过20年多的积累,作为全国首家多发性硬化临床研究中心,中山三院已经建立了完善的临床数据库以及标本库,有助于深入、全面认识疾病发生发展机制,更好地推动早期诊断和规范、精准治疗。
神免蒲公英-中山三学苑启动
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